第四届BEYOND刚刚结束。 在EXPO国际科技创新博览会的生命科学峰会上，记者了解到，随着中国生物医药产业的蓬勃发展，许多创新药物不断出海。同时，研究型医院成为创新的关键力量，推动中国从追赶到引领生物医药创新。此外，人工智能的应用正在创新药物发现领域，缩短研发周期，降低成本，拓展未来治疗领域。
中国创新药物蓬勃发展，惠及全球更多病人
近几年来，中国在医疗卫生领域的投资大幅增长，总投资达到9200亿元。这种持续而大量的投资促进了中国生物医药产业的蓬勃发展，催生了一批估值超过200亿元的领先企业。这些企业不仅推动了行业的国际化进程，还推动了IND(新药临床试验申请)和NDA(新药上市申请)的新药研发、临床试验和井喷式增长。当前，中国的临床试验已经超过500个，IND和NDA的数量也分别达到了数千个和50多个，显示出中国在新药研发和创新方面的强劲势头。以PD-1药物为例，随着市场竞争的加剧和医疗保险政策的覆盖，越来越多的患者可以享受到更贴近百姓的优质药物。现在已经有150万病人从PD-1药物的治疗中受益，预计未来还会有更多的病人从中受益。
生物技术产业在当前的行业环境下似乎处于相对不活跃的状态。对此，百济神州中国业务发展副总裁曹勇强调，为了推动行业回归正轨，他建议加强知识产权对创新药物的保护，鼓励更多创新。另外，国内外市场的对接也很重要。”他表示，尽管中国企业在工程技术方面有优势，但是如果国内市场不能充分实现创新价值，企业仍然需要寻求海外市场，尤其是美国市场。所以，与国际制药公司的合作和出海战略将成为未来产业发展的重要趋势。
百济神州中国业务发展副总裁曹勇发言
就出海而言，中国生物医药公司致力于进入拉美、中东、非洲等新兴市场。与此同时，中国生物技术的创新成果正吸引着跨国制药公司（MNCs）请注意，这些MNCs正在通过收购和合作，将中国生物技术公司的优秀R&D成果纳入其全球战略，以惠及更多全球患者。在积极开展外部创新合作的同时，我们致力于快速将新药引入中国，借助中国的临床资源推进R&D管道。“在礼来中国创新合作中心负责人王峥看来，目前的挑战是，中国的医疗实践与欧美不同，导致治疗标准和数据分析解读不同。针对这些挑战，公司有关部门正在努力为未在美国进行临床试验的中国企业提供基础设施支持，加快其临床进展。
中国创新合作中心负责人王峥发言
从创新趋势来看，包括小分子药物、分子胶、抗体药物在内的中国生物科技公司不断在多个领域取得新进展。ADC(抗体偶联药物)等，在3-5年的周期内，每一个领域都出现了新的创新。另外，mRNA和环状RNA不仅自行复制（circRNA）随着新一代RNA技术逐渐进入临床试验阶段，基因编辑技术等基因治疗领域也在不断进步，为全球生物技术领域带来了新的发展机遇。
中国生物医药新发展：从追赶到引领，研究型医院成为创新的关键力量。
在过去的二十年里，中国的生物医学领域取得了显著进步。过去，中国新药的使用已经落后欧美市场十几年了，但现在差距已经大大缩短。一些新药与欧美同步上市，甚至一些原药首先惠及中国患者，然后扩大到海外市场。这一成就得益于生物医药企业、中国科学家和医院的共同努力。作为新兴力量，研究型医院作为加快新药创造和研发的关键作用不容忽视，对促进中国生物医药创新发展具有重要意义。
“中国创新药企业出海需要满足三个条件:一是产品需要全球权益和自主知识产权；其次，产品需要基于高质量的临床数据；最后，产品应该能够满足未满足的医疗需求，具有潜在价值。”智康弘义CEO黑永疆补充道，在临床开发阶段，广泛合作非常重要，尤其是与研究型医院的合作。在他看来，目前出海面临的主要挑战包括资金需求以及如何进一步优化产品。另外，如何与专家合作优化临床试验设计，提高数据质量也是一个重要问题。
黑永疆智康弘义CEO发言
艾昆纬大中华区业务发展副总裁郭彤表示，目前，中国在临床试验方面具有快速实验、低成本、高数据质量等显著优势，已获得国际认可。与此同时，中国的临床从业者非常敬业和专业，为创新药物的临床试验提供了强有力的支持。“我们的目标是在中国进一步进行更多的临床试验，充分发挥中国市场的优势，提高R&D效率。”
艾昆纬大中华区业务发展副总裁郭彤
值得注意的是，目前公立医院在资源投入和机制设计方面存在一些限制，而新型研究型医院有望填补这些空白。中国药科大学附属上海高博肿瘤医院院长李进已率先完成多个项目，并在国内外推出了11种创新肿瘤药物。在讨论中国创新药物出海面临的挑战时，他明确指出，研究型医院的作用、服务理念和高效审批流程除了基本的创新能力、资金和临床研究资源、临床研究单位的选择外，还影响了药物出海的过程。而且在临床研究中，伦理审批往往是阻碍研究进度的挑战。为了达到这个目的，医院制定了一套伦理审批的管理规章制度，避免了由于长期拖延而给申请人带来的不必要的负担。“目前，作为研究型医院的代表，高博肿瘤医院已成功开展了多项创新临床试验，并致力于在未来五年内推出10项可在海外上市的临床试验。”
李进进，中国药科大学附属上海高博肿瘤医院院长
人工智能创新药物发现：促进研发，降低成本，拓展未来治疗领域
近几年来，人工智能在药物发现领域的应用确实在不断发展和创新。晶泰科技联合创始人温书豪举了两个例子来证明，首先他分享了一家专注于药物输送系统和配方开发创新的公司。当小分子优化面临细胞渗透性和溶解性的挑战时，该公司成功找到了优化分子物理化学性质的配方和赋形剂组合，利用人工智能筛选平台将分子推向临床试验阶段。“第二个例子涉及另一家投资组合公司。公司利用人工智能设计大分子抗体，通过强大的算法成功设计出高度特异性的抗体，可以准确针对特定的蛋白质亚型。它解决了制药公司面临的一个主要挑战，即寻找安全、高效、特殊的分子。”
“人工智能（AI）这一应用正在彻底改变传统的研发过程。AI不但帮助我们缩短周期时间，而且揭示了以前难以识别的药物目标。罗氏中国加速器负责人唐秋嵩表示，罗氏加速器致力于构建生态系统，与不同学科、不同行业的优秀人才合作，共同推动药物发现的发展。唐秋嵩坚信，包括创业公司、企业家、投资者、跨国公司和其他利益相关者在内的综合生态系统需要多样化的参与者。通过共享资源、知识和经验，我们可以共同促进药物发现的进步，为病人带来更多的治疗选择和希望。
唐秋嵩，罗氏中国加速器负责人。
展望未来，人工智能（AI）进一步应用于药物发现领域，主要集中在几个关键方面。第一，在目标验证阶段，尽管AI的直接作用有限，但是一旦确定了有效的治疗目标，AI在分子设计、筛选和优化方面的作用就显得尤为重要。通过对蛋白质晶体结构的深入了解，AI可以预测出与特定分子相结合的最佳分子，从而大大降低实验次数，降低药物开发成本，缩短研发周期。AI在临床发展阶段也有其应用空间。这有助于更快地招募病人，预测病人的反应，并优化病人的纳入和排除标准。但是，为了保证药物在临床上的真正效益，临床开发仍然需要医生和研究人员的深入参与。
水晶泰科技联合创始人温书豪
另外，在药物发现领域，资本密集型和高风险是常态。AI的引入，特别是其在分子设计和优化方面的应用，有望显著改变行业格局，从而使更多的创新药物进入市场。值得注意的是，未来的算法和数据将成为药物发现领域的核心竞争力。如何有效整合不同来源的算法和数据，在跨国公司、初创公司和学术界的合作将变得更加紧密的同时，最大限度地发现其在药物发现中的价值，将成为行业面临的重要挑战。
采写：南都记者 曾文琼
实习生：吴诗桐
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